ART-TG

• Thérapie génique
• Maladies rares
• Oncologie
• Maladies Infectieuses

• Thérapies cellulaires et géniques
• Edition du génome
• Vecteurs lentiviraux
• Développement de procédés de bioproduction
• Développement pré-clinique
• Immunothérapies géniques

• Automated cell separation devices CliniMACS Prodigy and AutoMacs (Miltenyi Biotec)
• Automated cell processing device SEPAX2 (Cytiva)
• Automated CFU Counting Instrument STEMvision™ (STEMCELL Technologies)
• Electroporation system ExPERT ATx™, GTx™ (MaxCyte®)
• Flow cytometer Attune (Thermo Fisher)
• Control Rate Freezer (CRF) (Cytiva)
• Droplet Digital PCR™ (ddPCR™) QX200 reader and QX200 droplet generator (Biorad)
• Automated DNA size selection system Pippin Prep™ (Labtech)
• Bioanalyzer & Chip Priming Station (Agilent Technologies)
• DNA extraction instrument Maxwell® (Promega)
• Bioruptor® Pico Sonication System (Diagenode)
• Bioreactor system BioFlo (Eppendorf), Applikon Mini Bio (Getinge), Celltron shakers (Infors)
• Size and concentration measurements of nanoparticules system Videodrop, (Myriade Lab)
• Chromatography systems ÄKTA Pur et ÄKTA Explorer (Cytiva)
• Tangential Flow Filtration (TFF) KrosFlo® system (Repligen)
• Ultracentrifuge (Beckman)
• Endotoxin testing instrument (Endosafe® nexgen-PTS™)

ART-TG, Inserm US35

L’Accélérateur de Recherche Technologique en Thérapie Génomique (ART-TG) est un laboratoire Inserm de R&D en thérapie génique dont la mission est de promouvoir l’excellence scientifique à travers l’innovation technologique en accélérant le transfert de découvertes vers des applications cliniques. Nous avons en particulier, une capacité unique à développer des procédés de production de vecteurs lentiviraux à un stade pré-industriel (utilisables pour des projets CAR-T ou pour la transduction de CSH) avec les contrôles qualités associés.

Notre capacité est maintenant étendue aux procédés d’édition génomique et aux études précliniques chez les souris humanisées afin de faciliter l’avancée de nouveaux projets de thérapie cellulaire et génique vers le stade de l’autorisation à l’essai clinique.

L’ART-TG est situé dans le sud de Paris à Corbeil-Essonnes (91) au sein de la Génopôle d’Evry, dans le campus de l’Université Paris-Saclay et fait partie du biocluster Genother.

Objectifs :

En tant qu’Intégrateur Biothérapie Bioproduction, l’ART-TG vise à accélérer l’innovation en fournissant l’environnement de pointe nécessaire au développement précoce de produits de thérapie cellulaire et génique. L’intégrateur ART-TG fournit des services aux équipes académiques et aux start-ups.

Missions :

• Développer des procédés de bioproduction et des méthodes de contrôle pour réduire les risques liés au CMC
• Soutenir les études précliniques dans un but de transfert industriel ou clinique
• Fournir une expertise sur les exigences réglementaires pharmaceutiques en matière de CMC et d’études précliniques permettant le dépôt d’une demande d’autorisation d’essai clinique
• Contribuer à la structuration du domaine de la thérapie cellulaire et génique
• Former la prochaine génération de scientifiques dans le domaine

• ISO 9001 : 2015 pour les activités pré-cliniques, cliniques et les prestations de service en thérapie génique

• Académiques

TREM2MEDS, EIC consortium européen, 2024 – 2027, A. BIFFI (UniSMART) Investigateur Principal, A. GALY (Inserm) partenaire.

Le plan triennal du consortium a pour objectif de générer/produire l’ensemble des données nécessaire au dépôt d’un IMPD pour débuter un premier essai clinique de thérapie génique chez l’homme. L’essai TREM2-HSPC prendra en charge des patients atteints d’une démence précoce, telle que la maladie d’Alzheimer et la maladie de Nasu Hakola, et porteurs de variants hypofonctionnels du gène TREM2. Le rôle de l’ART-TG est de contribuer au dossier de demande d’autorisation d’essai clinique d’un nouveau vecteur lentiviral.

Programme de thérapie génique pour drépanocytose, 2024 – 2028, Co-coordonné par M. CAVAZZANA (AP-HP) et A. GALY (Inserm).

Ce programme, financé par l’AFM/Téléthon, est un partenariat entre l’Inserm, l’AP-HP, l’Institut Imagine, l’IMRB, Généthon et le RED Grand Paris. Il soutient 3 projets portant sur l’innovation thérapeutique et l’information des patients sur la drépanocytose. Le rôle de l’ART-TG est de développer le procédé de production d’un produit de base-editing et ses tests précliniques.

RHU IRIS, 2019 – 2025, M. CAVAZZANA (AP-HP) Investigateur Principal, A. GALY (Inserm) partenaire.

L’objectif de ce RHU est d’établir la thérapie génique comme traitement de référence des déficits immunitaires primaires sévères à la place de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques HLA haplo-identique. Le rôle de l’ART-TG est de développer le contrôle de qualité génomique des vecteurs lentiviraux pour le suivi des patients.

• Industriels

GENOTHER Biocluster, Investissement France 2030.

GENOTHER est un biocluster d’excellence qui répond aux besoins des porteurs de projets en thérapie génique pour relever les défis du développement de ces produits. L’ART-TG héberge, en tant que hub, une plateforme analytique de génomique et d’édition du génome.

ASMA, “Grand Défi Bioproduction”, 2022-2026, consortium dirigé par Aenitis technologies, dont l’ART-TG est partenaire.

ASMA est un projet d’innovation technologique financé par la BPI, qui vise à combiner les technologies acoustiques (acoustophorèse et sonoporation) à la fluidique dans les procédés de transfection et de transduction du matériel génétique afin de répondre aux défis de la bioproduction dans le domaine de la thérapie cellulaire et génique. Le consortium comprend 4 équipes, Aenitis technologies, l’ART-TG, Yposkesi (SK pharmteco), et l’ART-ARNm.

T2EVOLVE, Europe Horizon 2020 IMI, 2020-2025, Co-dirigé par Takeda et l’université de Wurtzburg, avec l’Inserm partenaire (A. GALY pour l’ART-TG).

T2EVOLVE vise à accélérer le développement et à accroître l’accès à l’immunothérapie avec des cellules génétiquement modifiées CAR-T et TCR-T. Le rôle de l’ART-TG est de contribuer à la standardisation des méthodes de contrôles des cellules CAR-T.